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Das BridgeBio Pharma-Tochterunternehmen Phoenix Tissue Repair gibt positive Ergebnisse der Phase-2-Studie mit PTR-01 bekannt, einer Proteinersatztherapie zur Behandlung von rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) | Proteine ​​und Peptide

Das BridgeBio Pharma-Tochterunternehmen Phoenix Tissue Repair gibt positive Ergebnisse der Phase-2-Studie mit PTR-01 bekannt, einer Proteinersatztherapie zur Behandlung von rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) |  Proteine ​​und Peptide

Phoenix Tissue Repair, ein Tochterunternehmen von BridgeBio Pharma, gibt positive Ergebnisse der Phase-2-Studie mit PTR-01 bekannt, einer Proteinersatztherapie zur Behandlung von rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB)

– PTR-01 wurde über einen viermonatigen Behandlungszeitraum von RDEB-Patienten gut vertragen

– Die Behandlung mit PTR-01 führte zu einer schnellen, konsistenten und dauerhaften Wundheilung, wie bei der Verringerung der Wundoberfläche und den vom Arzt berichteten Bewertungen beobachtet wurde

Alle Patienten, die die Studie abschlossen, berichteten von einer Schmerzlinderung im Verlauf der Behandlung mit PTR-01

PALO ALTO, CA, USA I 20. Mai 2022 I BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) und das Tochterunternehmen Phoenix Tissue Repair, das sich auf die Weiterentwicklung einer neuartigen systemischen Behandlung der rezessiven dystrophischen Epidermolysis bullosa (RDEB) konzentriert, gaben Daten aus der Phase-2-Studie mit PTR-01, einem intravenös verabreichte rekombinantes Kollagen 7 (rC7) Proteinersatztherapie bei Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB). Die Daten werden auf einem Poster auf der Jahrestagung 2022 der Society for Investigative Dermatology (SID) vom 18. bis 21. Mai 2022 in Portland, Oregon, veröffentlicht.

RDEB ist eine seltene genetische Störung, die durch Mutationen im Gen verursacht wird, das für Kollagen Typ VII (C7) codiert, und ist eine der schwersten Formen der Epidermolysis bullosa, die durch schwere und schmerzhafte Blasenbildung auf der Haut sowie durch extreme Zerbrechlichkeit und Vernarbung der Schleimhäute gekennzeichnet ist der Körper. Derzeit gibt es keine bekannte Heilung oder wirksame Behandlung für Patienten, die an dieser Krankheit leiden.

„Bei Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) können selbst geringfügige Reibungen oder Traumata zu starker Blasenbildung, Rissen und Narbenbildung der Haut sowie zu starken Schmerzen und Juckreiz führen. Unsere Daten zeigen, dass die Behandlung mit PTR-01 zu einer schnellen, konsistenten und dauerhaften Wundheilung führte“, sagte Sanuj K. Ravindran, MD, Executive Chairman von Phoenix Tissue Repair. „Wir hoffen, dass wir durch die Bekämpfung der Grundursache dieser seltenen Krankheit in der Lage sein werden, eine Behandlung anzubieten, die über die tägliche Wundversorgung und Schmerzbehandlung für bedürftige Patienten hinausgeht.“

Die offene Phase-2-Studie wurde entwickelt, um die Wirkung von PTR-01 auf die Wundheilung sowie andere Endpunkte zu untersuchen und die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit des Arzneimittelkandidaten zu bewerten. Die auf der SID-Jahrestagung 2022 geteilten Daten zeigten, dass PTR-01 gut vertragen wurde, wenn es 4 Wochen lang einmal pro Woche und dann 14 Wochen lang alle zwei Wochen verabreicht wurde.

Darüber hinaus führte die Behandlung mit PTR-01 zu einer schnellen, konsistenten und dauerhaften Wundheilung, wie bei der Verringerung der Wundoberfläche und den vom Arzt berichteten Bewertungen beobachtet wurde. Insbesondere zeigten über 80 % der Zielwunden (21/26) am Ende der Behandlung (Tag 120) im Vergleich zum Ausgangswert eine Verringerung der Wundoberfläche um 50 % oder mehr. Bemerkenswerterweise wurde diese Reaktion bei einer Vielzahl von Wundtypen beobachtet: wiederkehrende (86 %) und chronische (75 %); und eine Reihe von Wundgrößen: groß (89 %) und klein (77 %), bestimmt durch eine mindestens 50 %ige Verringerung der Wundoberfläche im Vergleich zum Ausgangswert. Die klinische Bewertung derselben Zielläsionen, die auf einer 7-Punkte-Skala im Vergleich zum Ausgangswert bewertet wurden, zeigte ein ähnliches Maß an Wirksamkeit und Wundverbesserung. Am Tag 15 nach Beginn der Behandlung erfüllten 15 von 26 Wunden (58 %) die Ansprechkriterien einer Zunahme um ≥ 2 Punkte auf der wundspezifischen Skala, und am Tag 120 erfüllten 18/26 Wunden (69 %) die Ansprechkriterien. Basierend auf diesen Kriterien waren vier von sechs aufgenommenen Patienten (67 %) Responder, da sie an Tag 120 bei ≥ 50 % ihrer Wunden eine Zunahme um ≥ 2 Punkte auf dieser Skala aufwiesen.

Die von Patienten berichteten Ergebnisse, die Schmerzen, wesentliche Funktionen, Stimmung, Aktivitäten des täglichen Lebens und die Auswirkungen der Krankheit messen, zeigten ebenfalls deutliche mittlere und mediane Reduktionen im Vergleich zum Ende der Studie zum Ausgangswert. Bemerkenswerterweise berichteten alle Patienten, die die Studie abschlossen (N=5), über eine Verringerung der Schmerzen im Verlauf der Behandlung mit PTR-01. Es gab eine durchschnittliche Verringerung der Gesamtschmerzen um 36 % ab Studienende im Vergleich zum Ausgangswert, gemessen auf der vom Patienten gemeldeten Subdomänenskala Instrument for Scoring Clinical Outcomes of Research for Epidermolysis Bullosa (iscorEB).

Schließlich führte die systemische Verabreichung von PTR-01 zu einer schnellen Ablagerung von rC7 am DEJ während der Ladephase (erste 28 Tage der Behandlung) und blieb bis zu 3 Monate nach der Behandlung vorhanden.

Phoenix Tissue Repair hat eine Verlängerungsstudie der Phase 2 eingeleitet.

Über Dystrophische Epidermolysis Bullosa (DEB)
DEB ist eine seltene genetische Störung, die von Geburt an symptomatisch ist und durch Mutationen im Gen für ein Protein namens Kollagen Typ VII (C7) verursacht wird. Das C7-Protein ist essentiell für die Bildung von Verankerungsfibrillen, Strukturen, die Epidermis und Dermis – die obersten beiden Hautschichten – verbinden. Patienten mit der rezessiven Form von DEB (RDEB) neigen dazu, aufgrund einer schweren Insuffizienz des funktionellen C7 besonders schwere Symptome zu haben. Zu den Symptomen gehören extreme Haut- und Schleimhautbrüchigkeit, die sich als wiederkehrende, schmerzhafte Blasenbildung und Narbenbildung der Haut äußern, sowie Ulzerationen im Mund, an der Zunge und Zahnkaries. Neben den kutanen und oralen Symptomen sind schwere Formen mit Erosionen und Vernarbungen der Schleimhäute des Auges, der Speiseröhre, der Genitalien und des Anus verbunden. Gelenkkontrakturen, verstümmelnde Deformitäten an Händen und Füßen, Mangelernährung, Wachstumsverzögerung, rezidivierende Infektionen und ein deutlich erhöhtes Risiko für Plattenepithelkarzinome sind ebenfalls häufig. Derzeit gibt es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien für irgendeine Form von DEB, und der Behandlungsstandard konzentriert sich auf die Wund- und Schmerzbehandlung.

Über Phoenix Tissue Repair und PTR-01
Phoenix Tissue Repair ist ein Tochterunternehmen von BridgeBio und konzentriert sich auf die Weiterentwicklung einer neuartigen systemischen Behandlung der rezessiven dystrophischen Epidermolysis bullosa (RDEB). PTR-01 ist eine in der Erprobung befindliche Proteinersatztherapie, die ein rekombinantes Kollagen Typ VII (rC7) zur Behandlung von RDEB verwendet. PTR-01 ist so konzipiert, dass es durch intravenöse Verabreichung systemisch verfügbar ist. Phoenix Tissue Repair erwarb 2017 die weltweiten Rechte an PTR-01. Präklinische Studien mit PTR-01 haben eine C7-Färbung in Basalmembranen mit de novo-Verankerungsfibrillenbildung und verbessertem Überleben in RDEB-Modellen gezeigt.

PTR-01 wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur der Orphan-Drug-Status zuerkannt.

Über BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das gegründet wurde, um transformative Medikamente zu entdecken, herzustellen, zu testen und bereitzustellen, um Patienten zu behandeln, die an genetischen Krankheiten und Krebs mit eindeutigen genetischen Treibern leiden. Die Pipeline von Entwicklungsprogrammen von BridgeBio reicht von der frühen Wissenschaft bis hin zu fortgeschrittenen klinischen Studien. BridgeBio wurde 2015 gegründet und sein Team aus erfahrenen Arzneimittelentdeckern, Entwicklern und Innovatoren setzt sich dafür ein, Fortschritte in der Genmedizin anzuwenden, um Patienten so schnell wie möglich zu helfen. Für weitere Informationen besuchen Sie bridgebio.com und folge uns weiter LinkedIn und Twitter.

QUELLE: BridgeBio Pharma

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